• ESR1 突 变存在于高达 40% 的 ER+ 、 HER2- 晚期或 转移性乳腺癌中。 
• ESR1 突 变是对标准内分泌治疗产生耐药性的已知驱动因素。到目前为止，该突变一直难以治疗。 
• ORSERDU 是 20 多年来第一个内分泌 创新，专门解决 ESR1 突 变，而这是一个未满足的主要需求。 

意大利佛罗伦萨和纽约 2023年1月31日 /美通社/ -- 意大利领先的制药和诊断公司Menarini Group（"Menarini"）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准ORSERDU用于治疗绝经后女性或成年男性。这些病人患有ER+、HER2-、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，并在至少接受 一种内分泌治疗后出现疾病进展。 Stemline Therapeutics（"Stemline"）是Menarini Group的全资子公司，总部位于纽约，专注于为癌症患者提供转型肿瘤学治疗，将在美国实现ORSERDU商业化。

Menarini Group首席执行官Elcin Barker Ergun评论道：" FDA批准ORSERDU标志着有史以来第一个针对具有E  SR1 突 变的ER+、HER2-晚期或转移性乳腺癌患者的治疗方法，我们很荣幸能够提供一种靶向治疗来满足这一巨大未得到满足的需求。 "我们感谢参与临床试验的患者、研究人员和管理人员，这些试验促成了这一非凡的创新。"

ORSERDU已根据注册III期试验EMERALD的结果获得FDA的优先审查和快速通道认定，该试验证明了elacestrant与SOC内分泌单药治疗（fulvestrant、letrozole、anastrozole、Expreestane）具有统计学意义的无进展生存期（PFS），可满足所有患者和肿瘤携带  ESR1 突变的患者的主要终点。

在肿瘤具 有 ESR 1突变的患者组中，与SOC相比，elacestrant将进展或死亡的风险降低了45%（PFS HR=0.55，95%CI:0.39，0.77）。 在2022年12月的San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) 上公布了根据先前CDK4/6i抑制剂 (CDK4/6i) 使用时间对PFS结果进行的事后分析。 在那些肿瘤携带ESR1突变且已接受CDK4/6i治疗至少12个月的患者中，elaces  tran t的中位PFS为8.6个月，SOC为1.9个月。

安全性数据与其他内分泌疗法一致。 大多数不良反应（AE），包括恶心和肌肉骨骼疼痛，均为1级和2级。 未观察到血液安全信号，且两组患者均未出现窦性心动过缓。

"接受内分泌治疗前的晚期或转移性ER+、HER2-乳腺癌仍然是一个未得到满足的医疗需求领域。 最后一次获批的内分泌疗法大约在20年前，需要为这一患者群体提供有效的内分泌选择，" 医学博士、公共卫生硕士、麻省总医院乳腺癌中心研究主任、哈佛医学院医学系副教授，以及EMERALD临床试验的首席研究员Aditya Bardia说道。  "ESR 1突变是已知的对标准内分泌疗法产生耐药性的驱动因素，迄今为止难以治疗。 elacestrant的批准受到欢迎，因为它为ER+、HER2-转移性乳腺癌患者提供了一种新选择。 该疗法针对转移性乳腺癌中的  ESR1 突变，并为患者提供每日一次口服剂量，非常方便。"

每年有30万美国人被诊断出患有乳腺癌，而转移性乳腺癌导致了绝大多数的死亡：每年超过4.3万人。 我们迫切需要新的更好的治疗方案来延长和改善转移性乳腺癌患者的生活，"Metavivor执行董事Sonya Negley表示。 "我们很高兴看到ORSERDU获得批准，这是一种新的口服内分泌疗法，用于患有携带ESR1突变的肿瘤的患者，这种突变存在于高达40%的ER+、HER2-晚期或转移性乳腺癌中。 我们建议患者在转移治疗的进展中进行ESR1突变检测，以便他们的医疗保健团队能够为他们的疾病制定正确治疗方案。"

ORSERDU即将在美国上市。 Stemline致力于帮助患者获取ORSERDU，并将提供旨在克服获取障碍的服务。 Stemline ARC是一项患者支持计划，为符合条件的患者提供治疗各个方面的指导，从提供教育信息到帮助他们了解其保险范围，并确定潜在的经济援助选项。 如需了解更多信息，患者和医疗保健专业人员可致电1-833-4-STEMLINE (1-833-478-3654)

Menarini Group于2020 年 7 月从进行EMERALD研究的Radius Health, Inc.获得了elacestrant的全球许可权。  通过这项批准，Radius将从商业销售中获得里程碑付款和特许权使用费。 Menarini Group现在完全负责elacestrant的全球注册、商业化和进一步开发活动。